写于 2016-12-02 03:23:00| 注册送体验金38| 市场

在她开始服用奇迹药物两周后,一名出生严重生命限制的三岁女孩第一次独立行动

第一型脊髓性肌萎缩症(SMA)的Caoilte Fitzsimmons先前无法服用Nusinersen,因为它在北爱尔兰无法使用

启动了一项扩大的入学计划,允许贝尔法斯特的一名幸运儿童接受治疗,随后又延长至帮助其他两名儿童,包括Caoilte

SMA限制肌肉运动,受害者需要不间断的全天候护理

但在治疗两周后,现在她能够独立地抬起头,并在她无法移动肌肉之前移动她的脚,脚趾,手臂和腿

她的父亲拉布承认,在如此短的时间内发生的重大变化使他感到情绪激动

“在短短的两周内观察这些变化真令人难以置信,”他说,“我一直在用她以前从未做过的方式看着她的动作,眼睁睁的看着她

”她知道如果我们坐下来,她可以把她扔掉向前走,她喜欢这样,她一直笑 - 她知道事情正在改变

“”她星期二接受了第二次治疗,迄今取得的进展非常好,所以我们保持了我们的指责,以便事情不断改善

“Rab希望这种治疗能给予曹妃特一些独立性

“理想情况下,我希望她能够独立坐起来控制自己,”他解释道

“如果她不能走路,我不会感到烦恼,但是独自站起来并获得一点独立性是我们很想从中得到的

”Mia Warren,六岁和Noah Collins,两人是也接受了奇迹治疗,这在以前只在美国有效,Mia在开始治疗之前已经能够移动,但是她的母亲Lisa已经注意到她越来越强壮了

“她开始移动她的腿的顶部更多,你现在可以看到她摇着腿看到它们在工作,“她说,”她戴着一个支撑架,她从来没有坐过,但几天前她坐在我的膝盖上一分钟没有人抱着她,这真是太棒了,“她还能够更好地转动她的头

”她对我说:'我自己在做',她知道她感觉更强壮

“我们注意到她的面部表情也更加明显,我们真的注意到她强壮得多,影响也非常积极